DSGN Design Therapeutics, Inc. DSGN Design Therapeutics, Inc.
Market Cap 830.027M
Beta (5Y Monthly) N/A
PE Ratio (TTM) N/A
EPS (TTM) -0.91
Earnings Date Aug 09, 2021
Forward Dividend & Yield N/A (N/A)
Ex-Dividend Date N/A
1y Target Est 34.67
Ведущие институциональные держатели
Держатель Акции Дата отчета % Из Ценить
Cormorant Asset Management, LP 5 414 850 29 июня 2021 г. 9,74% 107 701 366
Логос Глобал Менеджмент ЛП 2 732 501 29 июня 2021 г. 4,91% 54 349 444
ООО Цитадель Эдвайзерс 2,566,148 29 июня 2021 г. 4,61% 51 040 683
RA Capital Management, LP 2 186 636 29 июня 2021 г. 3,93% 43 492 190
ООО «Аворо Капитал Эдвайзорс» 1,468,318 29 июня 2021 г. 2,64% 29 204 845
Price (T.Rowe) Associates Inc 1,448,968 29 июня 2021 г. 2,61% 28 819 973
Бейкер Бразерс Эдвайзерс, ООО 1,436,636 29 июня 2021 г. 2,58% 28 574 690
Blackrock Inc. 1 403 342 29 июня 2021 г. 2,52% 27 912 472
ЭкоР1 Капитал, ООО 1 260 019 29 июня 2021 г. 2,27% 25 061 777
Vanguard Group, Inc. (The) 1 205 966 29 июня 2021 г. 2,17% 23 986 663
Инсайдеры Design Therapeutics владеют акциями на сумму около 249 млн долларов (что составляет 30% компании).
За последние 12 месяцев инсайдерских транзакций в Design Therapeutics
За последний год мы видим, что самая крупная покупка инсайдерами была совершена соучредителем и исполнительным председателем Пратиком Шахом за акции на сумму 500 тыс. Долларов США по цене около 20 долларов США за акцию. Это означает, что инсайдер был счастлив купить акции по цене выше 15,21 доллара США. Их взгляды, возможно, изменились с тех пор, но, по крайней мере, это показывает, что в то время они были настроены оптимистично.
Доклинические данные поддерживают начало клинической разработки программы Lead GeneTAC для лечения атаксии Фридрейха в первой половине 2022 г.
Команда лидеров усилена назначением Элизабет Гордон, доктора философии, старшим вице-президентом по регуляторным вопросам
Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN), биотехнологическая компания, разрабатывающая методы лечения дегенеративных генетических нарушений, сегодня сообщила о недавнем прогрессе в своем портфеле новых генов малых молекул, нацеленных на химеры (GeneTACs TM ), а также основные бизнес-показатели и финансовые результаты за второй квартал 2021 года.
«На данный момент в 2021 году мы как компания добились значительного прогресса, о чем свидетельствуют новые убедительные данные из продолжающихся исследований, направленных на поддержку IND, в рамках нашей ведущей программы GeneTAC для лечения атаксии Фридрейха. Важно отметить, что мы наблюдали хорошо переносимые дозы GeneTAC у грызунов и нечеловеческих приматов, которые вызывали широкое биораспределение в ключевых тканях, пораженных болезнью, включая мозг, что повысило нашу уверенность в потенциале этой программы в качестве лечения, изменяющего болезнь. пациентов », - сказал Жоао Зифферт, доктор медицины, президент и главный исполнительный директор Design Therapeutics. «Имея планы начать клинические разработки в первой половине 2022 года, мы рады приветствовать в команде доктора Элизабет Гордон, которая имеет многолетний ценный опыт в надзоре за нормативно-правовыми вопросами США и бывших стран и успешно подает заявки в регулирующие органы».
«Дизайн имеет хорошие возможности для продвижения наших исследований и разработок, направленных на ряд заболеваний, связанных с расширением нуклеотидных повторов, с помощью талантливой команды, которая включает в себя множество новых дополнений в нашей научно-исследовательской организации и прочный баланс для подпитки нашего портфеля новых программ GeneTAC», добавил Pratik Shah, доктор философии, соучредитель и исполнительный председатель Design Therapeutics. «Сейчас мы готовимся к важному переходу к организации, находящейся на клинической стадии, что приближает нас еще на один шаг к созданию нового класса геномных лекарств для ряда серьезных заболеваний, которые в настоящее время не проходят одобренное лечение».
Прогресс трубопровода
Новые данные от IND-позволяют исследовать с кандидатом GeneTAC продукции для Фридрейха Ataxia (FA) Поддержка инициации клинических испытаний в первой половине 2022 года: Данные из IND-позволяет исследовать у грызунов и приматов показали , что мультидозовья системного введения FA компаний GeneTAC хорошо переносился и достигал более высоких концентраций в ЦНС (головной мозг, мозжечок, ствол мозга и спинной мозг), сердце и скелетных мышцах, чем это необходимо для восстановления экспрессии гена фратаксина (FXN). Кроме того, компания наблюдала, что воздействие низких наномолярных (нМ) концентраций ее FA GeneTAC в нейронах и кардиомиоцитах, полученных из стволовых клеток пациентов с FA in vitro. эксперименты привели к устойчивому и устойчивому увеличению мРНК FXN, а также к увеличению эндогенного белка до уровней, сопоставимых с уровнями здоровых людей.
В ожидании начала клинических испытаний FA GeneTAC в первой половине 2022 года: Design получил научные рекомендации от Европейского агентства по лекарственным средствам в соответствии с положительными отзывами, ранее полученными от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), в поддержку плана развития его FA GeneTAC. Кроме того, компания успешно производит как лекарственную субстанцию, так и продукт в масштабах, достаточных для клинического использования. Дизайн предполагает начало клинического исследования фазы 1 у пациентов с атаксией Фридрейха в первой половине 2022 года, а первичные клинические данные ожидаются во второй половине 2022 года.
Продолжение прогресса в портфеле GeneTAC с миотонической дистрофией с доклиническими данными, которые будут опубликованы во второй половине 2021 года : Design продолжил продвигать свою вторую программу GeneTAC, направленную на лечение миотонической дистрофии типа 1 (DM1), генетического заболевания, которое вызывает прогрессирующую мышечную слабость и для которого в настоящее время нет утвержденных вариантов лечения. Компания планирует представить доклинические данные, подтверждающие ее потенциал для разработки модифицирующего болезнь лечения для пациентов с СД1, на медицинском совещании во второй половине 2021 года. Кроме того, используя платформу GeneTAC, Design развивает несколько программ более ранних стадий, направленных на лечение заболеваний. вызванные унаследованными расширениями нуклеотидных повторов, которые представляют значительные возможности для решения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей.
Основные моменты бизнеса
Команда лидеров была усилена назначением доктора философии Элизабет Гордон. в качестве старшего вице-президента по регуляторным вопросам: доктор Гордон является признанным экспертом в области регулирования с более чем 30-летним опытом работы в фармацевтической промышленности и FDA. В последнее время доктор Гордон занимал должность старшего вице-президента по регуляторным вопросам в Amplyx Pharmaceuticals, а до этого - в качестве вице-президента по регуляторным вопросам в Shire Pharmaceuticals и вице-президента по регуляторным вопросам в Lumena Pharmaceuticals. Ранее в своей карьере д-р Гордон работала в Центре оценки и исследований биологических препаратов и Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA, где она сыграла важную роль в разработке политики регулирования биологических продуктов. Доктор Гордон получила докторскую степень. по микробиологии Университета Род-Айленда.
Совет директоров расширился за счет ключевых назначений: в июне Design еще больше усилили свой совет, назначив ветеранов отрасли, Хизер Беханна, доктора философии, директора SR One, и Дипу Прасад, управляющего директора WestRiver Group, директорами компании. Компания.
Финансовые результаты за 2 квартал 2021 г.
Чистый убыток за второй квартал, закончившийся 30 июня 2021 года, составил 7,6 миллиона долларов.
Затраты на исследования и разработки во втором квартале 2021 года составили 5,0 млн долларов США.
Общехозяйственные и административные расходы за второй квартал 2021 года составили 2,7 млн долларов США.
По состоянию на 30 июня 2021 года у компании были денежные средства, их эквиваленты и инвестиционные ценные бумаги на сумму 402,8 млн долларов США.
О компании Design Therapeutics
Design Therapeutics - биотехнологическая компания, разрабатывающая новый класс методов лечения, основанный на платформе малых молекул химеры, нацеленной на ген (GeneTAC ™). Молекулы GeneTAC компании предназначены для включения или выключения определенного болезнетворного гена для устранения основной причины заболевания. Ведущая программа Design сосредоточена на лечении атаксии Фридрейха, за ней следует программа по миотонической дистрофии 1 типа и усилия по обнаружению множества других серьезных дегенеративных заболеваний, вызванных расширением нуклеотидных повторов.
