Inozyme Pharma (INZY)
Обновлено
Inozyme Pharma (INZY) – биотехнологическая компания из США, разрабатывающая средства лечения редких заболеваний, поражающих сосудистую систему, мягкие ткани и скелет.
52 Week Range 2.51 - 7.33
Volume 530,883
Avg. Volume 471,013
Market Cap 387.806M
Beta (5Y Monthly) 1.34
PE Ratio (TTM) N/A
EPS (TTM) -1.44
Earnings Date Mar 20, 2024 - Mar 25, 2024
Forward Dividend & Yield N/A (N/A)
Ex-Dividend Date N/A
1y Target Est 20.60
Index RUT P/E - EPS (ttm) -1.50 Insider Own 33.38% Shs Outstand 61.76M Perf Week 3.85%
Market Cap 391.87M Forward P/E - EPS next Y -1.34 Insider Trans 0.00% Shs Float 41.15M Perf Month 12.50%
Income -68.17M PEG - EPS next Q -0.32 Inst Own 59.98% Short Float 5.82% Perf Quarter 64.81%
Sales 0.00M P/S - EPS this Y 24.48% Inst Trans -1.31% Short Ratio 5.13 Perf Half Y 29.49%
Book/sh 2.59 P/B 2.45 EPS next Y 0.21% ROA -37.90% Short Interest 2.40M Perf Year 121.85%
Cash/sh 3.12 P/C 2.04 EPS next 5Y 13.10% ROE -46.22% 52W Range 2.51 - 7.33 Perf YTD 48.94%
Dividend Est. - P/FCF - EPS past 5Y -56.24% ROI -35.24% 52W High -13.44% Beta 1.34
Dividend TTM - Quick Ratio 16.36 Sales past 5Y 0.00% Gross Margin - 52W Low 152.79% ATR (14) 0.37
Dividend Ex-Date - Current Ratio 16.36 EPS Y/Y TTM 33.86% Oper. Margin 0.00% RSI (14) 61.43 Volatility 7.84% 5.96%
Employees 56 Debt/Eq 0.21 Sales Y/Y TTM - Profit Margin - Recom 1.00 Target Price 21.00
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.21 EPS Q/Q 21.84% Payout - Rel Volume 1.08 Prev Close 6.55
Sales Surprise - EPS Surprise 8.55% Sales Q/Q - Earnings Nov 07 BMO Avg Volume 467.03K Price 6.34
SMA20 9.25% SMA50 25.99% SMA200 32.97% Trades Volume 461,911 Change -3.13%
о финансовых результатах за третий квартал 2023 года и представляет основные показатели бизнеса
ИНЗИ
-4.43%
Инозим Фарма Инк.
7 ноября 2023 г.
В этой статье:
ИНЗИ
-4,43%
Список наблюдения
Список наблюдения
Шаблон
значок Yahoo Plus
Медвежий
тип сделки S
Инозим Фарма Инк.
Инозим Фарма Инк.
– В настоящее время проводится набор пациентов для основного исследования ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1; данные о выручке ожидаются в середине 2025 г. –
– Основные данные текущих исследований фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 и дефицитом ENPP1, ожидаемые в первом квартале 2024 года –
– Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 г., которые, как ожидается, будут использоваться для финансирования операций в четвертом квартале 2025 г. –
Последние события
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Набор пациентов продолжается, и Компания планирует опубликовать основные данные в середине 2025 года.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1. Компания объявила о положительных промежуточных данных по безопасности, фармакокинетике (ФК), фармакодинамии (ПД) и исследовательской эффективности продолжающегося исследования. Сообщенные исследовательские данные об эффективности предполагают клиническую пользу при дефиците ENPP1, включая улучшение ключевых биомаркеров, результатов, сообщаемых пациентами (PRO), и функциональных результатов. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания готовится сообщить об основных клинических данных из первых трех когорт в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Клиническое исследование фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 (эластическая псевдоксантома или PXE). Компанияобъявленоположительные промежуточные данные по безопасности, ФК, ПД и исследовательской эффективности текущего исследования. Улучшение глобального впечатления от изменений (GIC), PRO, наблюдалось во всех трех дозовых когортах. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания планирует представить основные клинические данные в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Исследование поколений Геномики Англии. Компаниявыделеновключение генерализованной артериальной кальцификации младенчества (GACI), вызванной мутациями в генах ENPP1 или ABCC6, в исследование поколений Genomics England. Исследование «Поколение» планируется начать в конце 2023 года, его цель — секвенировать геномы более чем 100 000 младенцев и проложить путь к потенциальному широкому внедрению полногеномного секвенирования при скрининге новорожденных.
Презентации на медицинских конференциях. Компания объявила опрезентациятрех плакатов на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (ASBMR) 2023 года иустная презентацияна Неделе почек Американского общества нефрологов (ASN) 2023.
Ожидаемые вехи
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех групп продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второй квартал 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 на взрослых при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – четвертый квартал 2024 г.
Кальцифилаксия
Начало исследования фазы 1 SEAPORT-1, предназначенного для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и PD INZ-701 у пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ESKD), получающих гемодиализ – 1 полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Финансовые результаты за третий квартал 2023 года
Денежная позиция и финансовое руководство. Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года составили 192,4 миллиона долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года позволят Компании для финансирования потребностей в денежных потоках в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, составили 13,3 миллиона долларов по сравнению с 12,2 миллиона долларов за период предыдущего года.
Общие и административные расходы (G&A). Расходы G&A составили $4,7 млн за каждый квартал, закончившийся 30 сентября 2023 и 2022 годов.
Потеря сети. Чистый убыток составил $16,6 млн, или $0,29 убытка на акцию, за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, по сравнению с $16,4 млн, или $0,38 убытка на акцию, за период предыдущего года.
О дефиците ENPP1
Дефицит ENPP1 — это прогрессирующее состояние, которое проявляется в виде целого ряда заболеваний. У лиц, поступивших внутриутробно или в младенчестве, обычно диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенчества (GACI), которая характеризуется обширной сосудистой кальцификацией и пролиферацией интимы (чрезмерный рост гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), что приводит к инфаркту миокарда, инсульту или сердечная или полиорганная недостаточность. Примерно 50% детей с дефицитом ENPP1 умирают в течение шести месяцев после рождения. У детей с дефицитом ENPP1 обычно развивается рахит — состояние, диагностируемое как аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит 2 типа (ARHR2), в то время как у подростков и взрослых может развиться остеомаляция (размягчение костей). ARHR2 и остеомаляция приводят к боли и проблемам с подвижностью. У пациентов также могут проявляться признаки и симптомы потери слуха, кальцификации артерий и суставов, а также сердечно-сосудистых осложнений. Утвержденных методов лечения дефицита ENPP1 не существует.
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1
Базовое исследование ENERGY-3 представляет собой многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Ожидается, что в исследовании примут участие до 33 пациентов в возрасте от одного года до 13 лет в нескольких центрах по всему миру. Оно предназначено в первую очередь для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Критерии включения в исследование включают подтвержденный генетический диагноз дефицита ENPP1, рентгенологические признаки скелетных аномалий и низкий уровень пирофосфата в плазме (PPi). Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу INZ-701 или в контрольную группу (традиционная терапия, т.е. пероральный фосфат и активный витамин D) на 52 недели, после чего последует открытый период продления, в течение которого все пациенты могут получить ИНЗ-701. INZ-701 будет вводиться в дозе 2,4 мг/кг один раз в неделю посредством подкожной инъекции. На основании рекомендаций Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), первичная конечная точка плазменного PPi должна подтверждаться последовательными тенденциями в соответствующих вторичных конечных точках, таких как общее рентгенологическое впечатление об изменении (RGI-C), показатель тяжести рахита (RSS) и Z-показатель роста. На основании плана педиатрических исследований (PIP), согласованного с Педиатрическим комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (PDCO), плазменные PPi и RGI-C являются совместными первичными конечными точками с расслабленным значением p <0,2 для RGI-C.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 первоначально были включены девять взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 в центрах Северной Америки и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ENPP1, а также охарактеризуют фармакокинетический (ФК) и фармакодинамический (ФД) профиль INZ-701, включая оценку маркера ФД, пирофосфата плазмы. PPi) и другие уровни биомаркеров. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая повышает уровни PPi и которую можно использовать для дальнейшей клинической разработки. После завершения фазы 1 первых трех групп Inozyme ввел пациентам четвертой группы дозу 1,2 мг/кг, чтобы изучить возможность приема INZ-701 один раз в неделю. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки включают оценку скелетных, сосудистых, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О дефиците ABCC6
Дефицит ABCC6 — это редкое, тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене ABCC6, приводящее к низким уровням пирофосфата в плазме (PPi). PPi необходим для предотвращения вредной кальцификации мягких тканей и регулирования минерализации костей. Дефицит ABCC6 — это системное и прогрессивно изнурительное состояние, от которого страдают более 67 000 человек во всем мире. У младенцев с дефицитом ABCC6 диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенческого типа (GACI) 2-го типа, состояние, напоминающее GACI типа 1, младенческую форму дефицита ENPP1. У пожилых людей дефицит ABCC6 проявляется в виде эластической псевдоксантомы (PXE), которая характеризуется патологической минерализацией кровеносных сосудов и мягких тканей, клинически поражающей кожу, глаза и сосудистую систему. Утвержденных методов лечения дефицита ABCC6 не существует.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 включили 10 взрослых пациентов с дефицитом ABCC6 в центрах США и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ABCC6, а также охарактеризуют фармакокинетический (PK) и фармакодинамический (PD) профиль INZ-701, включая оценку уровней пирофосфата в плазме (PPi). ) и другие биомаркеры. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая увеличивает уровни PPi для дальнейшей разработки. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки будут включать оценку сосудистых, офтальмологических, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О кальцифилаксии
Кальцифилаксия — серьезное и редкое заболевание с высоким уровнем смертности, которое чаще всего поражает пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ТПН). Заболевание связано с низким уровнем пирофосфата в плазме (PPi) и характеризуется патологической минерализацией и пролиферацией интимы сосудистой сети кожи и жировой ткани, что приводит к образованию тромбов, болезненным кожным язвам, инфекциям и смерти. У пациентов с кальцифилаксией годовая выживаемость составляет примерно 50%. По оценкам, заболеваемость кальцифилаксией в США составляет не менее 1800 новых пациентов в год, и в настоящее время не существует одобренных методов лечения.
Об ИНЗ-701
INZ-701, рекомбинантный слитый белок Fc, представляет собой заместительную ферментную терапию ENPP1, разрабатываемую для лечения редких заболеваний сосудистой сети, мягких тканей и скелета. В доклинических исследованиях экспериментальная терапия показала потенциал предотвращения патологической минерализации и пролиферации интимы (чрезмерного роста гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), которые могут привести к заболеваемости и смертности от разрушительных генетических нарушений, таких как дефицит ENPP1 и дефицит ABCC6. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
О компании Инозим Фарма
Inozyme Pharma, Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся клиническими исследованиями редких заболеваний, разрабатывающая новые методы лечения заболеваний, поражающих сосуды, мягкие ткани и скелет. Компания Inozyme разрабатывает INZ-701, препарат заместительной ферментной терапии, предназначенный для устранения патологической минерализации и пролиферации интимы, которые могут привести к заболеваемости и смертности при этих тяжелых заболеваниях. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
FF.............До конца I кв. 2024 г. Inozyme сообщит top line результаты двух исследований фазы I/II экспериментального препарата INZ-701 для терапии ультраредких нарушений обмена фосфора и кальция. В ходе докладов будут представлены данные по первым трем группам взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6, получавших терапию в течение 48 недель. Ранее опубликованные промежуточные результаты исследований свидетельствуют о положительном влиянии INZ-701 на ключевые биомаркеры заболевания и хорошем профиле безопасности. Результаты исследования INZ-701 во взрослой популяции пациентов с дефицитом ENPP1, наряду с данными у новорожденных и детей, войдут в состав документов досье BLA на INZ-701 в 2025 г.
Следствием генетических мутаций в генах белков ENPP1 или ABCC6 является низкий уровень фосфата и аденозина в клетках, что вызывает аномальную минерализацию и поражение стенок артерий. Предполагаемый размер целевой популяции пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6 составляет более 10000 человек в Северной Америке и около 15000 человек в странах Европы.
INZ-701 является единственным кандидатом в пайплайне Inozyme Pharma, достигшим стадии ранних клинических испытаний. INZ-701 представляет собой растворимый белок-фермент, циркулирующий в крови и расщепляющий внеклеточный аденозинтрифосфат с образованием пирофосфата (PPi) и предшественника аденозина. В случае успешного продолжения программы клинической разработки INZ-701 может стать первым одобренным препаратом для лечения дефицита ENPP1 и ABCC6. Также компания рассматривает INZ-701 в качестве терапии кальцифилаксии, планируя инициировать исследование фазы I по этому показанию в первой половине 2024 г.
целевая цена INZY на горизонте двух месяцев составляет $8,9, . stop-loss на уровне $5,4.
52 Week Range 2.51 - 7.33
Volume 530,883
Avg. Volume 471,013
Market Cap 387.806M
Beta (5Y Monthly) 1.34
PE Ratio (TTM) N/A
EPS (TTM) -1.44
Earnings Date Mar 20, 2024 - Mar 25, 2024
Forward Dividend & Yield N/A (N/A)
Ex-Dividend Date N/A
1y Target Est 20.60
Index RUT P/E - EPS (ttm) -1.50 Insider Own 33.38% Shs Outstand 61.76M Perf Week 3.85%
Market Cap 391.87M Forward P/E - EPS next Y -1.34 Insider Trans 0.00% Shs Float 41.15M Perf Month 12.50%
Income -68.17M PEG - EPS next Q -0.32 Inst Own 59.98% Short Float 5.82% Perf Quarter 64.81%
Sales 0.00M P/S - EPS this Y 24.48% Inst Trans -1.31% Short Ratio 5.13 Perf Half Y 29.49%
Book/sh 2.59 P/B 2.45 EPS next Y 0.21% ROA -37.90% Short Interest 2.40M Perf Year 121.85%
Cash/sh 3.12 P/C 2.04 EPS next 5Y 13.10% ROE -46.22% 52W Range 2.51 - 7.33 Perf YTD 48.94%
Dividend Est. - P/FCF - EPS past 5Y -56.24% ROI -35.24% 52W High -13.44% Beta 1.34
Dividend TTM - Quick Ratio 16.36 Sales past 5Y 0.00% Gross Margin - 52W Low 152.79% ATR (14) 0.37
Dividend Ex-Date - Current Ratio 16.36 EPS Y/Y TTM 33.86% Oper. Margin 0.00% RSI (14) 61.43 Volatility 7.84% 5.96%
Employees 56 Debt/Eq 0.21 Sales Y/Y TTM - Profit Margin - Recom 1.00 Target Price 21.00
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.21 EPS Q/Q 21.84% Payout - Rel Volume 1.08 Prev Close 6.55
Sales Surprise - EPS Surprise 8.55% Sales Q/Q - Earnings Nov 07 BMO Avg Volume 467.03K Price 6.34
SMA20 9.25% SMA50 25.99% SMA200 32.97% Trades Volume 461,911 Change -3.13%
о финансовых результатах за третий квартал 2023 года и представляет основные показатели бизнеса
ИНЗИ
-4.43%
Инозим Фарма Инк.
7 ноября 2023 г.
В этой статье:
ИНЗИ
-4,43%
Список наблюдения
Список наблюдения
Шаблон
значок Yahoo Plus
Медвежий
тип сделки S
Инозим Фарма Инк.
Инозим Фарма Инк.
– В настоящее время проводится набор пациентов для основного исследования ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1; данные о выручке ожидаются в середине 2025 г. –
– Основные данные текущих исследований фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 и дефицитом ENPP1, ожидаемые в первом квартале 2024 года –
– Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 г., которые, как ожидается, будут использоваться для финансирования операций в четвертом квартале 2025 г. –
Последние события
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Набор пациентов продолжается, и Компания планирует опубликовать основные данные в середине 2025 года.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1. Компания объявила о положительных промежуточных данных по безопасности, фармакокинетике (ФК), фармакодинамии (ПД) и исследовательской эффективности продолжающегося исследования. Сообщенные исследовательские данные об эффективности предполагают клиническую пользу при дефиците ENPP1, включая улучшение ключевых биомаркеров, результатов, сообщаемых пациентами (PRO), и функциональных результатов. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания готовится сообщить об основных клинических данных из первых трех когорт в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Клиническое исследование фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 (эластическая псевдоксантома или PXE). Компанияобъявленоположительные промежуточные данные по безопасности, ФК, ПД и исследовательской эффективности текущего исследования. Улучшение глобального впечатления от изменений (GIC), PRO, наблюдалось во всех трех дозовых когортах. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания планирует представить основные клинические данные в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Исследование поколений Геномики Англии. Компаниявыделеновключение генерализованной артериальной кальцификации младенчества (GACI), вызванной мутациями в генах ENPP1 или ABCC6, в исследование поколений Genomics England. Исследование «Поколение» планируется начать в конце 2023 года, его цель — секвенировать геномы более чем 100 000 младенцев и проложить путь к потенциальному широкому внедрению полногеномного секвенирования при скрининге новорожденных.
Презентации на медицинских конференциях. Компания объявила опрезентациятрех плакатов на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (ASBMR) 2023 года иустная презентацияна Неделе почек Американского общества нефрологов (ASN) 2023.
Ожидаемые вехи
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех групп продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второй квартал 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 на взрослых при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – четвертый квартал 2024 г.
Кальцифилаксия
Начало исследования фазы 1 SEAPORT-1, предназначенного для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и PD INZ-701 у пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ESKD), получающих гемодиализ – 1 полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Финансовые результаты за третий квартал 2023 года
Денежная позиция и финансовое руководство. Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года составили 192,4 миллиона долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года позволят Компании для финансирования потребностей в денежных потоках в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, составили 13,3 миллиона долларов по сравнению с 12,2 миллиона долларов за период предыдущего года.
Общие и административные расходы (G&A). Расходы G&A составили $4,7 млн за каждый квартал, закончившийся 30 сентября 2023 и 2022 годов.
Потеря сети. Чистый убыток составил $16,6 млн, или $0,29 убытка на акцию, за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, по сравнению с $16,4 млн, или $0,38 убытка на акцию, за период предыдущего года.
О дефиците ENPP1
Дефицит ENPP1 — это прогрессирующее состояние, которое проявляется в виде целого ряда заболеваний. У лиц, поступивших внутриутробно или в младенчестве, обычно диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенчества (GACI), которая характеризуется обширной сосудистой кальцификацией и пролиферацией интимы (чрезмерный рост гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), что приводит к инфаркту миокарда, инсульту или сердечная или полиорганная недостаточность. Примерно 50% детей с дефицитом ENPP1 умирают в течение шести месяцев после рождения. У детей с дефицитом ENPP1 обычно развивается рахит — состояние, диагностируемое как аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит 2 типа (ARHR2), в то время как у подростков и взрослых может развиться остеомаляция (размягчение костей). ARHR2 и остеомаляция приводят к боли и проблемам с подвижностью. У пациентов также могут проявляться признаки и симптомы потери слуха, кальцификации артерий и суставов, а также сердечно-сосудистых осложнений. Утвержденных методов лечения дефицита ENPP1 не существует.
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1
Базовое исследование ENERGY-3 представляет собой многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Ожидается, что в исследовании примут участие до 33 пациентов в возрасте от одного года до 13 лет в нескольких центрах по всему миру. Оно предназначено в первую очередь для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Критерии включения в исследование включают подтвержденный генетический диагноз дефицита ENPP1, рентгенологические признаки скелетных аномалий и низкий уровень пирофосфата в плазме (PPi). Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу INZ-701 или в контрольную группу (традиционная терапия, т.е. пероральный фосфат и активный витамин D) на 52 недели, после чего последует открытый период продления, в течение которого все пациенты могут получить ИНЗ-701. INZ-701 будет вводиться в дозе 2,4 мг/кг один раз в неделю посредством подкожной инъекции. На основании рекомендаций Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), первичная конечная точка плазменного PPi должна подтверждаться последовательными тенденциями в соответствующих вторичных конечных точках, таких как общее рентгенологическое впечатление об изменении (RGI-C), показатель тяжести рахита (RSS) и Z-показатель роста. На основании плана педиатрических исследований (PIP), согласованного с Педиатрическим комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (PDCO), плазменные PPi и RGI-C являются совместными первичными конечными точками с расслабленным значением p <0,2 для RGI-C.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 первоначально были включены девять взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 в центрах Северной Америки и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ENPP1, а также охарактеризуют фармакокинетический (ФК) и фармакодинамический (ФД) профиль INZ-701, включая оценку маркера ФД, пирофосфата плазмы. PPi) и другие уровни биомаркеров. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая повышает уровни PPi и которую можно использовать для дальнейшей клинической разработки. После завершения фазы 1 первых трех групп Inozyme ввел пациентам четвертой группы дозу 1,2 мг/кг, чтобы изучить возможность приема INZ-701 один раз в неделю. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки включают оценку скелетных, сосудистых, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О дефиците ABCC6
Дефицит ABCC6 — это редкое, тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене ABCC6, приводящее к низким уровням пирофосфата в плазме (PPi). PPi необходим для предотвращения вредной кальцификации мягких тканей и регулирования минерализации костей. Дефицит ABCC6 — это системное и прогрессивно изнурительное состояние, от которого страдают более 67 000 человек во всем мире. У младенцев с дефицитом ABCC6 диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенческого типа (GACI) 2-го типа, состояние, напоминающее GACI типа 1, младенческую форму дефицита ENPP1. У пожилых людей дефицит ABCC6 проявляется в виде эластической псевдоксантомы (PXE), которая характеризуется патологической минерализацией кровеносных сосудов и мягких тканей, клинически поражающей кожу, глаза и сосудистую систему. Утвержденных методов лечения дефицита ABCC6 не существует.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 включили 10 взрослых пациентов с дефицитом ABCC6 в центрах США и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ABCC6, а также охарактеризуют фармакокинетический (PK) и фармакодинамический (PD) профиль INZ-701, включая оценку уровней пирофосфата в плазме (PPi). ) и другие биомаркеры. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая увеличивает уровни PPi для дальнейшей разработки. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки будут включать оценку сосудистых, офтальмологических, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О кальцифилаксии
Кальцифилаксия — серьезное и редкое заболевание с высоким уровнем смертности, которое чаще всего поражает пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ТПН). Заболевание связано с низким уровнем пирофосфата в плазме (PPi) и характеризуется патологической минерализацией и пролиферацией интимы сосудистой сети кожи и жировой ткани, что приводит к образованию тромбов, болезненным кожным язвам, инфекциям и смерти. У пациентов с кальцифилаксией годовая выживаемость составляет примерно 50%. По оценкам, заболеваемость кальцифилаксией в США составляет не менее 1800 новых пациентов в год, и в настоящее время не существует одобренных методов лечения.
Об ИНЗ-701
INZ-701, рекомбинантный слитый белок Fc, представляет собой заместительную ферментную терапию ENPP1, разрабатываемую для лечения редких заболеваний сосудистой сети, мягких тканей и скелета. В доклинических исследованиях экспериментальная терапия показала потенциал предотвращения патологической минерализации и пролиферации интимы (чрезмерного роста гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), которые могут привести к заболеваемости и смертности от разрушительных генетических нарушений, таких как дефицит ENPP1 и дефицит ABCC6. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
О компании Инозим Фарма
Inozyme Pharma, Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся клиническими исследованиями редких заболеваний, разрабатывающая новые методы лечения заболеваний, поражающих сосуды, мягкие ткани и скелет. Компания Inozyme разрабатывает INZ-701, препарат заместительной ферментной терапии, предназначенный для устранения патологической минерализации и пролиферации интимы, которые могут привести к заболеваемости и смертности при этих тяжелых заболеваниях. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
FF.............До конца I кв. 2024 г. Inozyme сообщит top line результаты двух исследований фазы I/II экспериментального препарата INZ-701 для терапии ультраредких нарушений обмена фосфора и кальция. В ходе докладов будут представлены данные по первым трем группам взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6, получавших терапию в течение 48 недель. Ранее опубликованные промежуточные результаты исследований свидетельствуют о положительном влиянии INZ-701 на ключевые биомаркеры заболевания и хорошем профиле безопасности. Результаты исследования INZ-701 во взрослой популяции пациентов с дефицитом ENPP1, наряду с данными у новорожденных и детей, войдут в состав документов досье BLA на INZ-701 в 2025 г.
Следствием генетических мутаций в генах белков ENPP1 или ABCC6 является низкий уровень фосфата и аденозина в клетках, что вызывает аномальную минерализацию и поражение стенок артерий. Предполагаемый размер целевой популяции пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6 составляет более 10000 человек в Северной Америке и около 15000 человек в странах Европы.
INZ-701 является единственным кандидатом в пайплайне Inozyme Pharma, достигшим стадии ранних клинических испытаний. INZ-701 представляет собой растворимый белок-фермент, циркулирующий в крови и расщепляющий внеклеточный аденозинтрифосфат с образованием пирофосфата (PPi) и предшественника аденозина. В случае успешного продолжения программы клинической разработки INZ-701 может стать первым одобренным препаратом для лечения дефицита ENPP1 и ABCC6. Также компания рассматривает INZ-701 в качестве терапии кальцифилаксии, планируя инициировать исследование фазы I по этому показанию в первой половине 2024 г.
целевая цена INZY на горизонте двух месяцев составляет $8,9, . stop-loss на уровне $5,4.
Заметка
Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) — биотехнологическая компания клинической стадии, занимающаяся лечением редких заболеваний, поражающих сосуды, мягкие ткани и скелет. Краткосрочным потенциальным катализатором роста для компании Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) стали результаты недавнего исследования фазы 1/2 препарата INZ-701. INZ-701 является потенциальным средством лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6, которые обусловлены низким уровнем неорганического пирофосфата (PPi) и аденозина.Ожидается, что компания Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) также опубликует важные данные о своем лечении в 2024 году.
По состоянию на конец второго квартала 2023 года 17 из 910 фондов, отслеживаемых Insider Monkey, имели доли в Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY). Крупнейшим акционером Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) в этот период была компания Adage Capital Management Фила Гросса и Роберта Атчинсона, владеющая долей в компании на сумму 24 миллиона долларов.
Заметка
Основные держателиВалюта в долларах СШААвария
0,65% % акций, принадлежащих всем инсайдерам
92,74% % акций, принадлежащих учреждениям
93,35% % находящихся в обращении средств, принадлежащих учреждениям
111 Количество организаций, владеющих акциями
Топ институциональных держателей
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
ООО «Адаге Кэпитал Партнерс ГП» 5 537 500 30 декабря 2023 г. 8,97% 34 664 751
Pivotal bioVenture Partners Инвестиционный консультант, ООО 4 494 851 30 декабря 2023 г. 7,28% 28 137 768
Софиннова Инвестментс, Инк. 4 280 308 30 декабря 2023 г. 6,93% 26 794 729
Рок Спрингс Кэпитал Менеджмент, LP 3681174 30 декабря 2023 г. 5,96% 23 044 150
Самлин Капитал, ООО 3 372 558 30 декабря 2023 г. 5,46% 21 112 213
ООО «Эвентайд Эссет Менеджмент» 3 179 837 30 декабря 2023 г. 5,15% 19 905 780
Блэкрок Инк. 3 042 330 30 декабря 2023 г. 4,93% 19 044 986
ООО «Управляющая компания «НЕА» 2 437 689 30 декабря 2023 г. 3,95% 15 259 933
Авангард Групп Инк. 2 385 022 30 декабря 2023 г. 3,86% 14 930 238
ФМР, ООО 2 272 306 30 декабря 2023 г. 3,68% 14 224 636
Крупнейшие держатели взаимных фондов
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
Взаимный фонд Ser Tr-Eventide, фонд здравоохранения и биологических наук 3 125 000 29 сентября 2023 г. 5,06% 19 562 500
Портфели Fidelity Select — Биотехнологии 2 267 187 30 декабря 2023 г. 3,67% 14 192 591
Индексный фонд Vanguard Total Stock Market 1 320 785 29 сентября 2023 г. 2,14% 8 268 114
iShares Russell 2000 ETF 1 221 388 30 декабря 2023 г. 1,98% 7 645 889
Индексный фонд расширенного рынка Vanguard 679 651 29 сентября 2023 г. 1,10% 4 254 615
Индексный фонд малой капитализации Fidelity 472 842 30 декабря 2023 г. 0,77% 2 959 991
iShares Russell 2000 Value ETF 455 787 30 декабря 2023 г. 0,74% 2 853 226
Индексный фонд расширенного рынка Fidelity 252 850 30 декабря 2023 г. 0,41% 1 582 841
Индексный фонд Vanguard Russell 2000 102 408 29 ноября 2023 г. 0,17% 641 074
Индексный фонд Fidelity Total Market 88 398 30 декабря 2023 г. 0,14% 553 371
Заметка
Ожидаемые вехиДефицит ENPP1
Основные данные первых трех когорт продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – начало апреля 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второе полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель — начало апреля 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – 1 квартал 2025 г.
Кальцифилаксия
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Заметка
Финансовые результаты за год, закончившийся 31 декабря 2023 г.Денежное положение и финансовые рекомендации . Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года составляли 188,6 млн долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года, позволит Компании профинансировать потребности в денежных средствах в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, составили 54,8 миллиона долларов США по сравнению с 47,8 миллиона долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Это увеличение произошло главным образом за счет увеличения расходов на химию, производство и контроль. расходы на поддержку наших текущих клинических испытаний и подготовку к потенциальной коммерциализации и расходам, связанным с персоналом.
Общие и административные расходы (G&A) – расходы на общие и административные расходы составили 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Расходы не изменились по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.
Чистый убыток – Чистый убыток составил $71,2 миллиона, или $1,37 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с $67,1 миллионами, или $1,78 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2022 года.
Отказ от ответственности
Все виды контента, которые вы можете увидеть на TradingView, не являются финансовыми, инвестиционными, торговыми или любыми другими рекомендациями. Мы не предоставляем советы по покупке и продаже активов. Подробнее — в Условиях использования TradingView.